LOL Feed OMG Feed Retro Feed A-List Feed LGBT Feed
E-Daily

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Από το NEWSROOM Δημοσίευση 25/5/2019 | 19:58

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Τα ζώδια σήμερα: 22 Σεπτεμβρίου

Πριν 6 ώρες
Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

Πότε η αραίωση στα μαλλιά είναι επικίνδυνη

Πριν 6 ώρες
Τι πρέπει να προσέξουμε

Η γενιά που κάνει το πιο τολμηρό σeξ

Πριν 6 ώρες
Το απόλυτο αουτσάιντερ...

Το φθινόπωρο όλες θα φορούν αυτό το φόρεμα

Πριν 6 ώρες
Φλοράλ αλλά με μια διαφοροποίηση

Κάνε pilates στο σπίτι με τις top Youtubers του είδους

Πριν 6 ώρες
Γυμνάσου όπου και αν βρίσκεσαι, εύκολα και σωστά

Τι να φάτε σήμερα: Τραγανά φιλετάκια κοτόπουλο στο φούρνο

Πριν 6 ώρες
Με υπέροχη κρούστα από κορν φλέικς

Όταν τα κορίτσια λένε nυde εννοούν αυτό

Πριν 6 ώρες
Και το λατρεύουμε σε όλες τις αποχρώσεις

Tα burger ουρανοξύστες που κάνουν το ίντερνετ να λιώνει

Πριν 6 ώρες
Aπό την Αυστραλία με αγάπη!

Τι πρέπει να ξέρετε για τα πλαστικά τάπερ φαγητού στον φούρνο μικροκυμάτων

Χτες
Χρειάζεται προσοχή για την ασφάλεια των τροφίμων που ζεσταίνουμε

Το πουλί που μπορεί να γυρίσει τον κόσμο χωρίς να προσγειωθεί

Χτες
Η ταχύτητά τους στον αέρα μπορεί να ξεπεράσει τα 80 χλμ./ώρα
ΤΑ ΣΧΟΛΙΑ ΣΑΣ
Tο e-daily.gr δημοσιεύει κάθε σχόλιο. Θεωρούμε ότι ο καθένας έχει το δικαίωμα να εκφράζει ελεύθερα τις απόψεις του. Ωστόσο, αυτό δεν σημαίνει ότι υιοθετούμε τις απόψεις αυτές καθώς εκφράζουν αποκλειστικά τον εκάστοτε σχολιαστή. Τα συκοφαντικά ή υβριστικά σχόλια θα διαγράφονται χωρίς προειδοποίηση.